सैप्रोप्टेरिन

सैप्रोप्टेरिन के बारे में - About Sapropterin in Hindi

सैप्रोप्टेरिन फेनिलकेटोनुरिया (Phenylketonuria) से संबंधित एक एंजाइम कॉफ़ेक्टर है।

सैप्रोप्टेरिन एक कोफ़ेक्टर है जिसका उपयोग फेनिलकेटोनुरिया (पीकेयू) के उपचार में फेनिलएलनिन (phenylalanine) प्रतिबंध के सहायक के रूप में किया जाता है।

सैप्रोप्टेरिन की चरम प्लाज्मा सांद्रता का समय लगभग 3-4 घंटे है। सैप्रोप्टेरिन मुख्य रूप से गुर्दे, अधिवृक्क ग्रंथियों, प्लीहा और यकृत में वितरित किया जाता है। डायहाइड्रोफोलेट रिडक्टेस (dihydrofolate reductase) और डायहाइड्रोप्टेरिडीन रिडक्टेस (dihydropteridine reductase) द्वारा डायहाइड्रोबायोप्टेरिन (dihydrobiopterin) और डायहाइड्रोक्सैंथोप्टेरिन (dihydroxanthopterin) को मुख्य मेटाबोलाइट्स के रूप में सैप्रोप्टेरिन को यकृत में बड़े पैमाने पर चयापचय किया जाता है। यह मुख्य रूप से मल मूत्र (छोटी मात्रा) के माध्यम से उत्सर्जित होता है।

सैप्रोप्टेरिन दस्त, मतली, उल्टी, पेट दर्द, सिरदर्द, खांसी, गले में दर्द, या ठंड के लक्षण, फिजूलखर्ची, इधर-उधर हिलना-डुलना या बहुत ज्यादा बात करना जैसे दुष्प्रभाव दिखाता है।

सैप्रोप्टेरिन पुनर्गठन के लिए ओरल टैबलेट और ओरल पाउडर के रूप में उपलब्ध है।

सैप्रोप्टेरिन भारत, अमेरिका, मलेशिया, ऑस्ट्रेलिया, स्पेन, इटली, फ्रांस, सिंगापुर, ब्रिटेन, कनाडा, चीन और जापान में उपलब्ध है।

सैप्रोप्टेरिन की क्रिया का तंत्र - Mechanism of Action of Sapropterin in Hindi

सैप्रोप्टेरिन फेनिलकेटोनुरिया (Phenylketonuria) से संबंधित है जो एक एंजाइम कॉफ़ेक्टर के रूप में कार्य करता है ।

सैप्रोप्टेरिन एंजाइम फेनिलएलनिन हाइड्रॉक्सिलेज़ (phenylalanine hydroxylase) (PAH) के लिए कॉफ़ेक्टर BH4 (टेट्राहाइड्रोबायोप्टेरिन) का सिंथेटिक रूप है। पीएएच टाइरोसिन (tyrosine) बनाने के लिए फेनिलएलनिन को हाइड्रोक्साइलेट करता है। BH4 अवशिष्ट PAH एंजाइम को सक्रिय करता है, सामान्य फेनिलएलनिन चयापचय में सुधार करता है और सैप्रोप्टेरिन उत्तरदाताओं में फेनिलएलनिन के स्तर को कम करता है।

सैप्रोप्टेरिन की कार्रवाई की अवधि लगभग 24 घंटे है।

सैप्रोप्टेरिन का टीमैक्स लगभग 3-4 घंटे है।

सैप्रोप्टेरिन का उपयोग - Uses of Sapropterin in Hindi

सैप्रोप्टेरिन एक कोफ़ेक्टर है जिसका उपयोग फेनिलकेटोनुरिया (phenylketonuria) (पीकेयू) के उपचार में फेनिलएलनिन प्रतिबंध के सहायक के रूप में किया जाता है।

सैप्रोप्टेरिन का उपयोग - Uses of Sapropterin in Hindi

सैप्रोप्टेरिन एक कोफ़ेक्टर है जिसका उपयोग फेनिलकेटोनुरिया (phenylketonuria) (पीकेयू) के उपचार में फेनिलएलनिन प्रतिबंध के सहायक के रूप में किया जाता है।

सैप्रोप्टेरिन के लाभ - Benefits of Sapropterin in Hindi

सैप्रोप्टेरिन फेनिलकेटोनुरिया से संबंधित एक एंजाइम कॉफ़ेक्टर है।

सैप्रोप्टेरिन एंजाइम फेनिलएलनिन हाइड्रॉक्सिलेज़ (phenylalanine hydroxylase) (PAH) के लिए कॉफ़ेक्टर BH4 (टेट्राहाइड्रोबायोप्टेरिन) का सिंथेटिक रूप है। पीएएच टाइरोसिन बनाने के लिए फेनिलएलनिन को हाइड्रोक्साइलेट करता है। BH4 अवशिष्ट PAH एंजाइम को सक्रिय करता है, सामान्य फेनिलएलनिन चयापचय में सुधार करता है और सैप्रोप्टेरिन उत्तरदाताओं में फेनिलएलनिन के स्तर को कम करता है।

सैप्रोप्टेरिन के संकेत - Indications of Sapropterin in Hindi

सैप्रोप्टेरिन को निम्नलिखित नैदानिक संकेतों में उपयोग के लिए अनुमोदित किया गया है

• हाइपरफेनिलएलानिनेमिया

सैप्रोप्टेरिन एक कोफ़ेक्टर है जिसका उपयोग फेनिलकेटोनुरिया (phenylketonuria) (पीकेयू) के उपचार में फेनिलएलनिन प्रतिबंध के सहायक के रूप में किया जाता है।

सैप्रोप्टेरिन के प्रशासन की विधि - Method of Administration of Sapropterin in Hindi

• हाइपरफेनिलएलानिनेमिया (Hyperphenylalaninemia)

प्रारंभिक: 10 से 20 मिलीग्राम/किग्रा दिन में एक बार।

रखरखाव: रक्त फेनिलएलनिन के स्तर के आधार पर 1 महीने के बाद खुराक समायोजित करें (यदि फेनिलएलनिन का स्तर 10 मिलीग्राम/किग्रा शुरू करने के बाद बेसलाइन से कम नहीं होता है, तो खुराक को प्रतिदिन 20 मिलीग्राम/किग्रा तक बढ़ाएं); 20 मिलीग्राम / किग्रा / दिन (गैर-प्रतिक्रिया) के उपचार के 1 महीने के बाद फेनिलएलनिन का स्तर कम नहीं होने पर बंद करें। रखरखाव सीमा: प्रतिदिन एक बार 5 से 20 मिलीग्राम / किग्रा।

सैप्रोप्टेरिन की खुराक की ताकत - Dosage Strengths of Sapropterin in Hindi

सैप्रोप्टेरिन 500 मिलीग्राम और 100 मिलीग्राम के रूप में विभिन्न शक्तियों में उपलब्ध है।

सैप्रोप्टेरिन के खुराक के रूप - Dosage Forms of Sapropterin in Hindi

सैप्रोप्टेरिन पुनर्गठन के लिए ओरल टैबलेट और ओरल पाउडर के रूप में उपलब्ध है।

सैप्रोप्टेरिन के आहार प्रतिबंध और सुरक्षा सलाह - Dietary Restrictions and Safety Advice of Sapropterin in Hindi

सैप्रोप्टेरिन लेते समय कम फेनिलएलनिन आहार का पालन किया जाना चाहिए।

सैप्रोप्टेरिन का उपयोग करने के लिए चेतावनी और सावधानियां - Warnings and Precautions for using Sapropterin in Hindi

• एनाफिलेक्सिस सहित अतिसंवेदनशीलता प्रतिक्रियाएं (Hypersensitivity Reactions Including Anaphylaxis)

एनाफिलेक्सिस से सैप्रोप्टेरिन के इतिहास वाले रोगियों में सैप्रोप्टेरिन की सिफारिश नहीं की जाती है। एनाफिलेक्सिस और दाने सहित अतिसंवेदनशीलता प्रतिक्रियाएं हुई हैं [प्रतिकूल प्रतिक्रिया देखें (6.2)]। एनाफिलेक्सिस के संकेतों में घरघराहट, सांस की तकलीफ, खांसी, हाइपोटेंशन, फ्लशिंग, मतली और दाने शामिल हैं। एनाफिलेक्सिस का अनुभव करने वाले रोगियों में सैप्रोप्टेरिन के साथ उपचार बंद करें और उचित चिकित्सा उपचार शुरू करें। एनाफिलेक्सिस का अनुभव करने वाले रोगियों में आहार फेनिलएलनिन प्रतिबंध जारी रखें।

• गॅस्ट्राइटिस (Gastritis)

नैदानिक अध्ययनों के दौरान, जठरशोथ को एक गंभीर प्रतिकूल प्रतिक्रिया के रूप में रिपोर्ट किया गया था। जठरशोथ के संकेतों और लक्षणों के लिए रोगियों की निगरानी करें।

• हाइपोफेनिलएलानिनेमिया (Hypophenylalaninemia)

क्लिनिकल परीक्षणों में, कुछ रोगियों ने निम्न रक्त फेनिलएलनिन स्तरों का अनुभव किया है। 7 साल से कम उम्र के बच्चों को 20 मिलीग्राम / किग्रा प्रति दिन की सैप्रोप्टेरिन खुराक के साथ इलाज किया जाता है, 7 साल और उससे अधिक उम्र के रोगियों की तुलना में रक्त फेनिलएलनिन के निम्न स्तर के लिए जोखिम बढ़ जाता है।

• उपचार के दौरान रक्त फेनिलएलनिन के स्तर की निगरानी करें (Monitor Blood phenylalanine Levels During Treatment)

सैप्रोप्टेरिन के साथ उपचार पीकेयू के प्रबंधन में जानकार चिकित्सकों द्वारा निर्देशित किया जाना चाहिए। पीकेयू के रोगियों में रक्त फेनिलएलनिन के स्तर में लंबे समय तक वृद्धि के परिणामस्वरूप गंभीर मानसिक मंदता, माइक्रोसेफली, विलंबित भाषण, दौरे और व्यवहार संबंधी असामान्यताएं सहित गंभीर तंत्रिका संबंधी क्षति हो सकती है। इसके विपरीत, लंबे समय तक रक्त फेनिलएलनिन का स्तर जो बहुत कम है, अपचय और प्रोटीन के टूटने से जुड़ा हुआ है। पर्याप्त फेनिलएलनिन नियंत्रण और पोषण संतुलन सुनिश्चित करने के लिए सैप्रोप्टेरिन लेते समय आहार फेनिलएलनिन सेवन का सक्रिय प्रबंधन आवश्यक है। पर्याप्त रक्त फेनिलएलनिन स्तर नियंत्रण सुनिश्चित करने के लिए उपचार के दौरान रक्त फेनिलएलनिन के स्तर की निगरानी करें। बाल चिकित्सा आबादी में लगातार रक्त की निगरानी की सिफारिश की जाती है

• सैप्रोप्टेरिन उपचार के लिए गैर-उत्तरदाताओं की पहचान करें (Identify Non-Responders to sapropterin Treatment)

पीकेयू वाले सभी रोगी सैप्रोप्टेरिन के साथ उपचार का जवाब नहीं देते हैं। प्रति दिन 20 मिलीग्राम/किलोग्राम की खुराक पर दो नैदानिक परीक्षणों में, 56% से 75% बाल पीकेयू रोगियों ने सैप्रोप्टेरिन के साथ उपचार का जवाब दिया, और एक नैदानिक परीक्षण में प्रति दिन 10 मिलीग्राम/किग्रा की खुराक पर, 20% वयस्क और बाल चिकित्सा पीकेयू रोगियों ने सैप्रोप्टेरिन के साथ उपचार का जवाब दिया [नैदानिक अध्ययन देखें (14.1)]। उपचार की प्रतिक्रिया प्रयोगशाला परीक्षण (जैसे, आणविक परीक्षण) द्वारा पूर्व-निर्धारित नहीं की जा सकती है, और केवल सैप्रोप्टेरिन के चिकित्सीय परीक्षण द्वारा निर्धारित की जा सकती है

• फेनिलएलनिन-प्रतिबंधित आहार के साथ सभी मरीजों का इलाज करें (Treat All Patients with a phenylalanine-restricted Diet)

पीकेयू वाले सभी रोगी जिनका सैप्रोप्टेरिन के साथ इलाज किया जा रहा है, उन्हें भी फेनिलएलनिन प्रतिबंधित आहार के साथ इलाज किया जाना चाहिए।

• हेपेटिक हानि वाले मरीजों की निगरानी करें (Monitor Patients with Hepatic Impairment)

सैप्रोप्टेरिन के साथ नैदानिक परीक्षणों में जिगर की हानि वाले मरीजों का मूल्यांकन नहीं किया गया है। लिवर की दुर्बलता वाले रोगियों में लिवर फंक्शन टेस्ट की निगरानी करें जो सैप्रोप्टेरिन प्राप्त कर रहे हैं क्योंकि हेपेटिक क्षति बिगड़ा हुआ फेनिलएलनिन चयापचय से जुड़ी हुई है।

• फोलेट मेटाबोलिज्म को रोकने के लिए जानी जाने वाली सैप्रोप्टेरिन और दवाओं का सह-प्रशासन करते समय मरीजों की निगरानी करें (Monitor Patients when Co-administering sapropterin and Medications Known to Inhibit Folate Metabolism)

फोलेट चयापचय (जैसे, मेथोट्रेक्सेट) और उनके डेरिवेटिव को प्रभावित करने वाली दवाओं के साथ सैप्रोप्टेरिन के सह-प्रशासन को रक्त फेनिलएलनिन के स्तर की अधिक लगातार निगरानी की आवश्यकता हो सकती है क्योंकि ये दवाएं एंजाइम डायहाइड्रोप्टेरिडाइन रिडक्टेस (डीएचपीआर) को बाधित करके अंतर्जात बीएच 4 के स्तर को कम कर सकती हैं।

• हाइपोटेंशन के लिए मरीजों की निगरानी करें जब नाइट्रिक ऑक्साइड-मध्यस्थ वासोरेलैक्सेशन को प्रभावित करने के लिए जानी जाने वाली सैप्रोप्टेरिन और ड्रग्स का सह-प्रशासन (Monitor Patients for Hypotension when Co-administering sapropterin and Drugs Known to Affect Nitric Oxide-Mediated Vasorelaxation)

नाइट्रिक ऑक्साइड-मध्यस्थता वैसोरेलैक्सेशन (nitric oxide-mediated vasorelaxation) (जैसे, पीडीई-5 अवरोधक जैसे सिल्डेनाफिल, वॉर्डनफिल, या टैडालफिल) को प्रभावित करने वाली दवाओं के साथ सैप्रोप्टेरिन का प्रबंध करते समय रक्तचाप की निगरानी करें, क्योंकि सैप्रोप्टेरिन डाइहाइड्रोक्लोराइड और पीडीई-5 अवरोधक दोनों वैसोरेलैक्सेशन को प्रेरित कर सकते हैं। सैप्रोप्टेरिन और PDE-5 अवरोधक सह-प्रशासन के योगात्मक प्रभाव से रक्तचाप में कमी हो सकती है; हालाँकि, इन दवाओं के संयुक्त उपयोग का मनुष्यों में मूल्यांकन नहीं किया गया है। पशु अध्ययनों में, PDE-5 अवरोधक के साथ मौखिक रूप से प्रशासित सैप्रोप्टेरिन का रक्तचाप पर कोई प्रभाव नहीं पड़ा।

• सैप्रोप्टेरिन और लेवोडोपा का सह-प्रशासन करते समय मरीजों की निगरानी करें (Monitor Patients when Co-administering sapropterin and Levodopa)

लेवोडोपा लेने वाले रोगियों को सैप्रोप्टेरिन देते समय सावधानी बरतनी चाहिए। एक ही सक्रिय संघटक (सैप्रोप्टेरिन) के एक अन्य सूत्रीकरण का उपयोग करके गैर-पीकेयू संकेत के लिए 10-वर्ष के पोस्ट-मार्केटिंग सुरक्षा निगरानी कार्यक्रम में, सह के दौरान अंतर्निहित तंत्रिका संबंधी विकारों वाले 3 रोगियों ने आक्षेप, आक्षेप की उत्तेजना, अति-उत्तेजना, या चिड़चिड़ापन का अनुभव किया। - लेवोडोपा और सैप्रोप्टेरिन का प्रशासन। तंत्रिका संबंधी स्थिति में परिवर्तन के लिए मॉनिटर करें।

• अति सक्रियता के लिए मरीजों की निगरानी करें (Monitor patients for hyperactivity)

पीकेयू के लिए पोस्ट-मार्केटिंग सुरक्षा निगरानी कार्यक्रम में, 2 रोगियों ने सैप्रोप्टेरिन के प्रशासन के साथ अति सक्रियता का अनुभव किया। अति सक्रियता के लिए रोगियों की निगरानी करें।

स्तनपान चेतावनी (Breast feeding Warning in Hindi)

यह ज्ञात नहीं है कि मानव दूध में सैप्रोप्टेरिन मौजूद है या नहीं। Sapropterin अंतःशिरा के दूध में मौजूद है, लेकिन मौखिक रूप से नहीं, स्तनपान कराने वाले चूहों का इलाज किया जाता है। मानव दूध पिलाने के विकासात्मक और स्वास्थ्य लाभों पर विचार किया जाना चाहिए, साथ ही सैप्रोप्टेरिन के लिए मां की नैदानिक आवश्यकता और दवा से या अंतर्निहित मातृ स्थिति से मानव दूध पिलाने वाले बच्चे पर संभावित प्रतिकूल प्रभाव। नर्सिंग महिला को सैप्रोप्टेरिन देने पर सावधानी बरतें।

गर्भावस्था चेतावनी (Pregnancy Warning in Hindi)

गर्भवती महिलाओं में सैप्रोप्टेरिन के साथ पर्याप्त और अच्छी तरह से नियंत्रित अध्ययन नहीं हैं। ऑर्गोजेनेसिस की अवधि के दौरान दी गई अधिकतम अनुशंसित मानव खुराक (MRHD) से 3 गुना तक मौखिक खुराक का उपयोग करके चूहों में सैप्रोप्टेरिन डाइहाइड्रोक्लोराइड के साथ एक भ्रूण विकास अध्ययन ने कोई प्रभाव नहीं दिखाया। ऑर्गनोजेनेसिस की अवधि के दौरान सैप्रोप्टेरिन डाइहाइड्रोक्लोराइड के मौखिक प्रशासन का उपयोग करते हुए एक खरगोश अध्ययन में, एक दुर्लभ दोष, होलोप्रोसेन्फली (holoprosencephaly), एमआरएचडी के 10 गुना पर नोट किया गया था। सैप्रोप्टेरिन का उपयोग गर्भावस्था के दौरान ही किया जाना चाहिए यदि संभावित लाभ भ्रूण को संभावित जोखिम को उचित ठहराता है।

खाद्य चेतावनी (Food Warning in Hindi)

सैप्रोप्टेरिन लेते समय कम फेनिलएलनिन (phenylalanine) आहार का पालन किया जाना चाहिए।

सैप्रोप्टेरिन की प्रतिकूल प्रतिक्रिया- Adverse reactions of Sapropterin in Hindi

सामान्य

• सिरदर्द, राइनोरिया (Rhinorrhea), दस्त, उल्टी, ग्रसनीशोथ दर्द (Pharyngolaryngeal pain), खांसी, नाक की भीड़ (nasal congestion)।

दुर्लभ

• पेट में दर्द, तीव्रग्राहिता, डिस्पेप्षिया (dyspepsia), ग्रासनली में दर्द (esophageal pain), ग्रासनलीशोथ, जठरशोथ, जठरांत्र सूजन, अतिसक्रिय व्यवहार, अतिसंवेदनशीलता प्रतिक्रिया (hypersensitivity reaction), मतली, मुख-ग्रसनी दर्द (oropharyngeal pain), ग्रसनीशोथ, त्वचा लाल चकत्ते

सैप्रोप्टेरिन की ड्रग इंटरेक्शन - Drug Interactions of Sapropterin in Hindi

• लेवोडोपा युक्त उत्पाद (Levodopa containing products)

सैप्रोप्टेरिन लेवोडोपा युक्त उत्पादों के प्रतिकूल/विषैले प्रभाव को बढ़ा सकता है।

• • मेथोट्रेक्सेट (Methotrexate)

सैप्रोप्टेरिन की सीरम सांद्रता को कम कर सकता है। विशेष रूप से, मेथोट्रेक्सेट टेट्राहाइड्रोबायोप्टेरिन (tetrahydrobiopterin) के ऊतक सांद्रता को कम कर सकता है

• फेनोबार्बिटल (Phenobarbital)

सैप्रोप्टेरिन की सीरम सांद्रता को कम कर सकता है। विशेष रूप से, फेनोबार्बिटल टेट्राहाइड्रोबायोप्टेरिन के ऊतक सांद्रता को कम कर सकता है।

• फॉस्फोडिएस्टरेज़ 5 अवरोधक (Phosphodiesterase 5 Inhibitors)

सैप्रोप्टेरिन फॉस्फोडिएस्टरेज़ 5 इनहिबिटर्स के काल्पनिक प्रभाव को बढ़ा सकता है।

• प्रलाट्रेक्सेट (Pralatrexate)

सैप्रोप्टेरिन की सीरम सांद्रता को कम कर सकता है। विशेष रूप से, प्रलाट्रेक्सेट टेट्राहाइड्रोबायोप्टेरिन के ऊतक सांद्रता को कम कर सकता है।

• प्राइमिडोन (Primidone)

सैप्रोप्टेरिन की सीरम सांद्रता को कम कर सकता है

• ट्राइमेथोप्रिम (Trimethoprim)

सैप्रोप्टेरिन की सीरम सांद्रता को कम कर सकता है। विशेष रूप से, ट्राइमेथोप्रिम टेट्राहाइड्रोबायोप्टेरिन के ऊतक सांद्रता को कम कर सकता है।

• वैल्प्रोएट उत्पाद (Valproate Products)

सैप्रोप्टेरिन की सीरम सांद्रता को कम कर सकता है। विशेष रूप से, वैल्प्रोएट उत्पाद टेट्राहाइड्रोबायोप्टेरिन के ऊतक सांद्रता को कम कर सकते हैं।

सैप्रोप्टेरिन के साइड इफेक्ट्स - Side Effects of Sapropterin in Hindi

सैप्रोप्टेरिन के सामान्य दुष्प्रभावों में निम्नलिखित शामिल हैं

• सामान्य दुष्प्रभाव

दस्त, मतली, उल्टी, पेट दर्द, सिरदर्द, खांसी, गले में दर्द, या ठंड के लक्षण, फिजूलखर्ची (fidgeting), इधर-उधर घूमना, या बहुत ज्यादा बात करना।

• दुर्लभ दुष्प्रभाव

घरघराहट, सांस की तकलीफ, खांसी, निस्तब्धता, मतली, लाल चकत्ते, पेट के ऊपरी क्षेत्र में दर्द, मतली, उल्टी, काला, रूखा या खूनी मल, खून की उल्टी

विशिष्ट आबादी में सैप्रोप्टेरिन का उपयोग - Use of Sapropterin in Specific Populations in Hindi

• गर्भावस्था (Pregnancy)

गर्भावस्था श्रेणी सी

गर्भवती महिलाओं में सैप्रोप्टेरिन के साथ पर्याप्त और अच्छी तरह से नियंत्रित अध्ययन नहीं हैं। ऑर्गोजेनेसिस की अवधि के दौरान दी गई अधिकतम अनुशंसित मानव खुराक (MRHD) से 3 गुना तक मौखिक खुराक का उपयोग करके चूहों में सैप्रोप्टेरिन डाइहाइड्रोक्लोराइड के साथ एक भ्रूण विकास अध्ययन ने कोई प्रभाव नहीं दिखाया। ऑर्गनोजेनेसिस (organogenesis) की अवधि के दौरान सैप्रोप्टेरिन डाइहाइड्रोक्लोराइड के मौखिक प्रशासन का उपयोग करते हुए एक खरगोश अध्ययन में, एक दुर्लभ दोष, होलोप्रोसेन्फली, एमआरएचडी के 10 गुना पर नोट किया गया था। सैप्रोप्टेरिन का उपयोग गर्भावस्था के दौरान ही किया जाना चाहिए यदि संभावित लाभ भ्रूण को संभावित जोखिम को उचित ठहराता है।

• नर्सिंग माताएं (Nursing Mothers)

यह ज्ञात नहीं है कि मानव दूध में सैप्रोप्टेरिन मौजूद है या नहीं। सैप्रोप्टेरिन अंतःशिरा के दूध में मौजूद है, लेकिन मौखिक रूप से नहीं, स्तनपान कराने वाले चूहों का इलाज किया जाता है। मानव दूध पिलाने के विकासात्मक और स्वास्थ्य लाभों पर विचार किया जाना चाहिए, साथ ही सैप्रोप्टेरिन के लिए मां की नैदानिक आवश्यकता और दवा से या अंतर्निहित मातृ स्थिति से मानव दूध पिलाने वाले बच्चे पर संभावित प्रतिकूल प्रभाव। नर्सिंग महिला को सैप्रोप्टेरिन देने पर सावधानी बरतें।

• बाल चिकित्सा उपयोग (Paediatric Use)

20 मिलीग्राम/किग्रा/दिन की खुराक से उपचारित 7 वर्ष से कम उम्र के बच्चों में रक्त पीएचई (हाइपोफेनिलएलानिनेमिया) के निम्न स्तर का खतरा बढ़ जाता है।

• वृद्धावस्था का उपयोग (Geriatric Use)

पीकेयू के रोगियों में सैप्रोप्टेरिन के नैदानिक अध्ययन में 65 वर्ष और उससे अधिक आयु के रोगियों को शामिल नहीं किया गया। यह ज्ञात नहीं है कि ये रोगी युवा रोगियों की तुलना में अलग तरह से प्रतिक्रिया करते हैं या नहीं।

सैप्रोप्टेरिन की अधिक मात्रा - Overdosage of Sapropterin in Hindi

लक्षण : सिरदर्द और चक्कर आना।

प्रबंधन : रोगसूचक उपचार।

सैप्रोप्टेरिन का क्लिनिकल फार्माकोलॉजी - Clinical Pharmacology of Sapropterin in Hindi

फार्माकोडायनामिक (Pharmacodynamics)

टेतराहयड्रोबिोपतेरीन (Tetrahydrobiopterin ) (BH4) का उपयोग फेनिलएलनिन सहित कई अमीनो एसिड को न्यूरोट्रांसमीटर सहित शरीर में अन्य आवश्यक अणुओं में परिवर्तित करने के लिए किया जाता है। टेतराहयड्रोबिोपतेरीन की कमी ग्टीप स्यकलोहयड्रोलसे 1 (GCH1)( GTP cyclohydrolase 1), 6-पाइरुवॉयल-टेट्राहाइड्रोप्टेरिन सिंथेज़/हेपेटोसाइट न्यूक्लियर फ़ैक्टर 1 अल्फा(6-pyruvoyl-tetrahydropterin synthase/dimerization cofactor of hepatocyte nuclear factor 1 alpha)(PCBD1), 6-पाइरुवॉयलटेट्राहाइड्रोप्टेरिन सिंथेज़ (6-pyruvoyltetrahydropterin synthase) (PTS), और क्विनॉइड डायहाइड्रोप्टेरिडीन रिडक्टेस (dihydropteridine reductase) (QDPR) जीन में परिवर्तन के कारण हो सकती है। . ये जीन एंजाइम बनाते हैं जो टेट्राहाइड्रोबायोप्टेरिन के उत्पादन और पुनर्चक्रण के लिए महत्वपूर्ण हैं। यदि जीन उत्परिवर्तन के कारण एंजाइमों में से एक ठीक से काम करने में विफल रहता है, तो बहुत कम या कोई टेट्राहाइड्रोबायोप्टेरिन उत्पन्न नहीं होता है। नतीजतन, आहार से फेनिलएलनिन (phenylalanine) रक्त प्रवाह और अन्य ऊतकों में बनता है और मस्तिष्क में तंत्रिका कोशिकाओं को नुकसान पहुंचा सकता है।

फार्माकोकाइनेटिक्स (Pharmacokinetics)

• अवशोषण

सैप्रोप्टेरिन की चरम प्लाज्मा सांद्रता का समय लगभग 3-4 घंटे है।

• वितरण

सैप्रोप्टेरिन मुख्य रूप से गुर्दे, अधिवृक्क ग्रंथियों, प्लीहा और यकृत में वितरित किया जाता है।

• चयापचय और उत्सर्जन

डायहाइड्रोफोलेट रिडक्टेस (dihydrofolate reductase) और डायहाइड्रोप्टेरिडीन रिडक्टेस (dihydropteridine reductase) द्वारा डायहाइड्रोबायोप्टेरिन (dihydrobiopterin) और डाइहाइड्रोक्सैन्थोप्टेरिन (dihydroxanthopterin) को मुख्य मेटाबोलाइट्स के रूप में सैप्रोप्टेरिन को लीवर में बड़े पैमाने पर मेटाबोलाइज़ किया जाता है। यह मुख्य रूप से मल मूत्र (छोटी मात्रा) के माध्यम से उत्सर्जित होता है।

सैप्रोप्टेरिन का नैदानिक अध्ययन - Clinical Studies of Sapropterin in Hindi

नीचे उल्लिखित दवा सैप्रोप्टेरिन के कुछ नैदानिक अध्ययन हैं:

1. ब्लाउ एन, बेलांगेर-क्विंटाना ए, डेमिरकोल एम, फीलेट एफ, जियोवन्निनी एम, मैकडोनाल्ड ए, ट्रेफज़ एफके, वैन स्प्रोन्सन एफजे। फेनिलकेटोनुरिया के प्रबंधन में सैप्रोप्टेरिन (BH4) के उपयोग का अनुकूलन। आणविक आनुवंशिकी और चयापचय। 2009 अप्रैल 1;96(4):158-63।

2. ली पी, ट्रेसी ईपी, क्रॉम्बेज़ ई, वासेरस्टीन एम, वाबर एल, वोल्फ जे, वेंडेल यू, डोरेनबौम ए, बेबचुक जे, क्राइस्ट-श्मिट एच, सीशोर एम। फेनिलकेटोनुरिया के रोगियों में सैप्रोप्टेरिन डाइहाइड्रोक्लोराइड के साथ 22 सप्ताह के उपचार की सुरक्षा और प्रभावकारिता . अमेरिकन जर्नल ऑफ़ मेडिकल जेनेटिक्स पार्ट ए. 2008 नवम्बर 15;146(22):2851-9।

3. बर्टन बीके, नोवाका एम, हेनरमैन जेबी, लिपसन एम, ग्रेंज डीके, चक्रपाणि ए, ट्रेफज़ एफ, डोरेनबौम ए, इम्पीरियल एम, किम एसएस, फर्नहॉफ पीएम। फेनिलकेटोनुरिया के रोगियों में सैप्रोप्टेरिन डाइहाइड्रोक्लोराइड के साथ विस्तारित उपचार की सुरक्षा: एक चरण 3बी अध्ययन के परिणाम। आणविक आनुवंशिकी और चयापचय। 2011 अगस्त 1;103(4):315-22।